什么是临床试验
临床试验是在人体中评估新药、新的药物组合、新的手术或放疗方法是否安全、是否有效的研究。每项试验都有事先写好的研究方案，规定谁可以参加、如何给药、何时检查以及如何评估结果，并需经过伦理委员会审查和药品监管部门的相关许可或备案。
今天许多标准治疗，包括各类靶向药、免疫治疗药物和 CAR-T 细胞治疗，都是经过多阶段临床试验证实后才获得批准的。
临床试验的分期
| 分期 | 主要目的 | 常见特点 |
|---|---|---|
| I 期 | 评估安全性、确定合适剂量 | 人数较少；肿瘤领域多纳入标准治疗后进展的晚期患者 |
| II 期 | 初步观察疗效，继续评估安全性 | 人数增加，常针对特定癌种或特定基因变异 |
| III 期 | 与现有标准治疗比较 | 人数较多，多为随机分组，结果常用于支持药物上市 |
| IV 期 | 上市后继续观察长期安全性和实际效果 | 药物已获批，在更广泛人群中使用 |
也有 I/II 期等合并设计的试验。分期越早，已知的疗效和副作用信息越少，不确定性越大。
为什么考虑临床试验，以及需要了解的不确定性
关于随机和安慰剂：在肿瘤领域，当已有有效的标准治疗时，单独使用安慰剂而不给予任何治疗的情况很少见。常见的设计是“新药对比标准治疗”，或“标准治疗加新药”对比“标准治疗加安慰剂”，也就是说，对照组通常仍会接受标准治疗。
入组条件与既往治疗要求
每项试验都有“入选标准”和“排除标准”，目的是保护受试者安全，并确保研究结果可靠。即使癌种相同，不同试验的条件也可能差别很大。
| 常见条件 | 通常会看什么 |
|---|---|
| 诊断与病理 | 癌种、病理类型、分期，是否有可测量的病灶 |
| 分子特征 | 部分试验要求特定基因变异或蛋白表达，如 EGFR、HER2、PD-L1、Claudin 18.2 等 |
| 既往治疗 | 已接受过哪些治疗、几线治疗、最后一次治疗的时间，有些试验要求未接受过某类药物 |
| 身体状况 | 体能状态评分、血常规、肝肾及心脏功能是否达到要求 |
| 排除情况 | 未控制的感染、活动性自身免疫病、未控制的脑转移、严重合并症等 |
从初筛到入组的流程
先简单说明诊断、分期和治疗经过，由医学顾问初步判断是否有可能匹配的试验方向。
根据需要整理病理、分子检测、影像和治疗记录，由研究团队初步判断是否大致符合条件。
研究医生详细解释试验目的、流程、可能的获益与风险，患者充分理解并自愿签署知情同意书。
在筛选期内完成方案规定的影像、血液、心电图等检查，部分试验需要新的活检或组织样本。
筛选期长短以试验方案为准所有条件符合后正式入组，按方案接受治疗；随机试验会在此时分组。
按方案复查疗效和安全性，治疗结束后通常还有较长的随访期。
筛选检查后仍可能因某项指标不符合而无法入组，这在临床试验中较为常见。
风险、权利与费用
新疗法可能带来已知或未知的副作用，也可能无效。试验中会有较密集的安全监测，出现严重不良反应时研究团队会按方案处理。
参加前应充分阅读知情同意书，了解试验目的、流程、风险、可能的替代治疗，以及发生与研究相关损害时的处理方式。
参加临床试验完全自愿，患者可以在任何时候退出，无需说明理由，退出不会影响后续获得其他治疗。
企业发起的注册试验中，试验用药和方案规定的部分检查常由申办方承担；研究者发起的研究使用已上市药物时，部分药费或检查可能需要自付。交通、住宿等费用是否补贴，应在知情同意书中逐项确认。
在中国了解与参加临床试验
中国是全球开展肿瘤临床试验较多的国家之一，涵盖新型靶向药、免疫治疗、抗体偶联药物、CAR-T 等细胞治疗及肿瘤疫苗等方向。以药品注册为目的的药物临床试验需在国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的“药物临床试验登记与信息公示平台”登记；研究者发起的临床研究多在中国临床试验注册中心或 ClinicalTrials.gov 登记，患者可以通过登记编号核实试验信息。
先通过 WhatsApp 简单说明诊断、分期和既往治疗，医学顾问会告诉您需要准备哪些资料进行初步匹配。
常见问题
参考文献
- 国家药品监督管理局药品审评中心. 药物临床试验登记与信息公示平台.
- 国家药品监督管理局, 国家卫生健康委员会. 药物临床试验质量管理规范.
- 中国临床试验注册中心（ChiCTR）.
- ClinicalTrials.gov.
- National Cancer Institute (NCI). Clinical Trials Information for Patients and Caregivers.
- World Medical Association. Declaration of Helsinki.